Dit medicijn kan Monkeypox helpen. Maar de FDA maakt het moeilijk te krijgen.

De overheidsinstantie die is belast met het helpen van Amerikanen bij het verkrijgen van een behandeling voor apenpokken, staat mogelijk opnieuw administratieve rompslomp toe tussen artsen en de behandeling die hun patiënten nodig hebben.

Terwijl de wereldwijde uitbraak van apenpokken in Europa en de Verenigde Staten blijft groeien, hebben de volksgezondheidsautoriteiten consequent verschillende stappen gezet achter een ziekte die de afgelopen drie maanden ten minste 5.000 Amerikanen heeft besmet. Nu de toegang tot de vaccinvoorraad van het land eindelijk is versoepeld nadat maanden van bureaucratisch heen en weer honderdduizenden doses in het buitenland vasthielden, zeggen epidemiologen, artsen, gekozen functionarissen en voorstanders van LGBTQ-gemeenschappen dat bureaucratische rompslomp nog steeds hun vermogen om daadwerkelijk het virus behandelen.

Tecovirimat – ook bekend als TPOXX – een antiviraal medicijn dat vier jaar geleden door de Food and Drug Administration is goedgekeurd voor de behandeling van pokken, is snel een van de belangrijkste hulpmiddelen geworden bij de behandeling van apenpokkeninfecties. De ziekte, die naast griepachtige symptomen diep pijnlijke blaren veroorzaakt, is van hetzelfde geslacht als pokken, wat artsen ertoe heeft aangezet om het voor te schrijven als een off-label behandeling voor ernstige gevallen.

Maar TPOXX werd alleen goedgekeurd voor de behandeling van pokkeninfecties onder dierstudies in plaats van proeven bij mensen, die onmogelijk zijn uit te voeren, gezien het wereldwijde uitsterven ervan vier decennia geleden. Zonder menselijke proeven voor apenpokken, mag het gebruik van TPOXX alleen worden uitgevoerd door artsen die deel uitmaken van de interne beoordelingscommissie van een ziekenhuis, die elk tientallen pagina’s papierwerk moeten invullen om TPOXX voor hun patiënten veilig te stellen. Omdat sommige steden dagelijks tientallen nieuwe gevallen zien, worden artsen geconfronteerd met een steeds onhandelbare achterstand van patiënten.

“Alleen bepaalde personen mogen toestemming geven… dat beperkt het tot een klein aantal personen”, zegt dr. Timothy Brewer, hoogleraar epidemiologie aan de Fielding School of Public Health and of Medicine van de UCLA. “Bij UCLA proberen we het aantal mensen met die autoriteit uit te breiden, en ik weet zeker dat andere instellingen dat ook hebben, maar dat is duidelijk de beperkende factor.”

Het labyrintische proces vereist dat artsen stapels informatie indienen bij de Centers for Disease Control and Prevention, staats- of lokale gezondheidsafdelingen, of soms alle drie. Tot voor kort moesten clinici en patiënten voor papierwerk een half dozijn formulieren invullen, meerdere onderzoeken plannen, monsters verzamelen en verzenden naar de CDC en foto’s van apenpokken verstrekken – een bijna onmogelijk verzoek voor patiënten met interne laesies.

“De vereisten om dit voor te schrijven waren ongelooflijk zwaar”, zei Dr. Jay Varma, een professor in de volksgezondheid en directeur van het Center for Pandemic Prevention and Response van Cornell University.

Een week geleden veranderde CDC dat proces, waardoor artsen het medicijn konden bestellen bij de Nationale Strategische Voorraad van medische benodigdheden en de behandeling konden beginnen voordat ze het papierwerk indienden. Ook het aantal formulieren werd verminderd en de benodigde stalen en laesiefoto’s werden optioneel. Maar de voortdurende handhaving van bureaucratische administratieve rompslomp door de Food and Drug Administration heeft de veranderingen afgezwakt, volgens artsen, die bang zijn dat sommige aanbieders afzien van het voorschrijven van TPOXX voor alle, behalve de meest ernstige gevallen, in plaats van tijd te besteden aan het doorzoeken van papierwerk.

“Sommige clinici en ziekenhuizen kiezen er misschien niet voor om Tecovirimat te gebruiken vanwege deze vereisten, aangezien patiënten niet sterven”, zegt Dr. Abraar Karan, een onderzoeker naar infectieziekten aan de Stanford University. “Het antivirale middel zou het lijden kunnen verminderen en de duur van de virale uitscheiding kunnen verminderen, beide belangrijke effecten, dus het toegankelijker maken ervan zou een belangrijke stap zijn.”

Nu de Wereldgezondheidsorganisatie – evenals New York City en San Francisco – apenpokken tot een noodsituatie op het gebied van de volksgezondheid heeft verklaard, zeggen voorvechters van de volksgezondheid dat het ministerie van Volksgezondheid en Human Services met de voeten loopt om hetzelfde te doen, wat volgens hen artsen zou toestaan en gezondheidsautoriteiten om een ​​aantal van die hindernissen te omzeilen. Een autorisatie voor gebruik in noodgevallen voor TPOXX, stellen artsen voor, zou clinici die geen lid zijn van een interne beoordelingscommissie in staat stellen TPOXX voor te schrijven, en zou de vereisten voor geïnformeerde toestemming vóór gebruik en rapportage na het recept door patiënten en artsen elimineren.

“Het zou clinici in staat stellen dit medicijn te gebruiken zonder de omslachtige barrière van het samenstellen van een IRB”, zei Karan, die de vereiste “een behoorlijk ingewikkeld proces” noemde.

“Als een patiënt toegang kan krijgen, biedt TPOXX verlichting”, zegt David C. Harvey, uitvoerend directeur van de National Coalition of STD Directors. “We begrijpen dat TPOXX een onderzoeksgeneesmiddel is, maar in een noodsituatie op het gebied van de volksgezondheid moet de federale overheid elke beschikbare optie gebruiken om de bureaucratie te verminderen en dit medicijn onmiddellijk beschikbaar te stellen aan clinici om hun patiënten te behandelen. Het is het juiste en morele om te doen.”

Om de gewone weg te gaan voor een autorisatie voor gebruik in noodgevallen, zei Dr. David Freedman, emeritus hoogleraar infectieziekten aan de Universiteit van Alabama en een expert in tropische ziekten, zou de fabrikant van TPOXX eisen dat hij “stapels klinische gegevens bij echte patiënten indient”. van werkzaamheid bij echte mensen die besmet zijn met de ziekteverwekker.”

“FDA heeft specifieke richtlijnen voor een onderzoekstoepassing van nieuwe geneesmiddelen in het algemeen,” zei Freedman. “Deze zouden moeten worden gewijzigd in termen van vereiste documentatie, en ik betwijfel of dat een snel proces zou zijn voor een 50-jarige manier van doen.”

Artsen hebben ook gesuggereerd dat doses TPOXX preventief kunnen worden verscheept van de Nationale Strategische Voorraad naar regionale voorraden of lokale apotheken in steden met een hoog aantal gevallen om de behandeling te versnellen.

“Als je elke keer dat je iets lekkers nodig hebt en de dosering moet worden vrijgegeven uit de Nationale Voorraad, dan kost dat meer tijd en logistieke hoepels om er doorheen te springen dan wanneer het beschikbaar zou zijn bij regionale voorraden, of, in het beste geval, bij apotheken en lokale apotheken”, aldus Brewer. “Alles dat het krijgen van het medicijn vertraagt, zal van invloed zijn op het effect en de behandeling.”

Het aanhoudende verzet van het ministerie van Volksgezondheid en Human Services tegen het uitroepen van apenpokken tot een noodsituatie op het gebied van de volksgezondheid maakt deel uit van een patroon van passiviteit van de overheid tegen een ziekte die homo- en biseksuele mannen bijna volledig heeft getroffen, vertelden gemeenschapsadvocaten aan The Daily Beast. Ze wijzen op de schijnbare onbekendheid van de Witte Huis-perssecretaris Karine Jean-Pierre met TPOXX toen hem werd gevraagd naar het ontbreken van toegang in een persconferentie op woensdag, evenals op HHS-secretaris Xavier Becerra’s luchthartige reactie aan een verslaggever op donderdag toen hem werd gevraagd of er nog een kans was om te voorkomen dat de ziekte endemisch werd in de Verenigde Staten, een moment dat sommige epidemiologen vrezen al voorbij is.

“Nogmaals, de FDA en hun baas, HHS-secretaris Xavier Becerra, lijken in la-la-land te leven”, zegt Michael Donnelly, een datawetenschapper en een prominent criticus van de volksgezondheidsreactie op apenpokken. “Luister: we hebben REEDS een medicijn, TPOXX, dat zeer effectief is in het beperken van symptomen en het verkorten van de ziekteduur. We hebben REEDS voorraden voor meer dan een miljoen doses. Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft het REEDS goedgekeurd voor de behandeling van apenpokken. En toch weigert de FDA het goed te keuren om mensen in de VS te behandelen voor apenpokken, ook al hebben ze het AL goedgekeurd voor de behandeling van pokken!”

“Heeft de FDA niet al genoeg verpest voor één crisis?!” Donnelly ontlucht.

Een HHS-functionaris, die werd gevraagd naar plannen om mogelijk de WHO te volgen bij het uitroepen van apenpokken tot een noodsituatie voor de volksgezondheid, of dat het overweegt een autorisatie voor gebruik in noodgevallen voor TPOXX af te geven, merkte op dat voor een autorisatie voor gebruik in noodgevallen voor medicijnen de verklaring van een volksgezondheidsverklaring vereist is. noodgeval.

Sommige artsen verdedigden de recentere reactie van de regering op de uitbraak van apenpokken en merkten op dat tot voor kort geen enkele volksgezondheidsinstantie ter wereld had kunnen verwachten dat het virus – dat historisch gezien bijna volledig beperkt was tot kinderen in Centraal- en West-Afrika – zo wijdverspreid zou worden .

“Ik begrijp de frustratie, maar over het algemeen denk ik dat de overheid, volksgezondheidsinstanties en de FDA uitstekend werk hebben geleverd door te proberen de zaken vooruit te helpen”, zei Brewer. “Dit zijn grote bureaucratische systemen en het is moeilijk om ze te verplaatsen, maar ik denk dat, gezien die erkenning, ik eigenlijk zou zeggen, goh, we zijn er drie maanden mee bezig en we hebben al medicijnen waar je toegang toe kunt krijgen, we twee vaccins hebben die we mogelijk kunnen gebruiken.”

Maar de vroege misstappen bij het aanpakken van de uitbraak, vertelden volksgezondheidsdeskundigen aan The Daily Beast, weerspiegelen de ergste dagen van de coronaviruspandemie.

“Het gebruik door de natie van TPOXX als apenpokkentherapie is chaotisch en bureaucratisch geweest”, zegt Lawrence Gostin, directeur van het O’Neill Institute for National and Global Health Law in het Georgetown Law Center. “De VS herhalen nu de catalogus van misstappen die we tijdens COVID-19 hebben gemaakt met betrekking tot toegang tot vaccins en therapieën voor apenpokken.”

Voor de Verenigde Staten, die van welk land dan ook misschien het beste waren voorbereid om een ​​uitbraak van apenpokken aan te pakken, hadden de fouten volledig te vermijden moeten zijn, zei Varma.

“In de maand mei was er een heel duidelijk, zij het smal, venster om alles te mobiliseren dat de Amerikaanse regering beschikbaar heeft voor apenpokken – en de VS hadden meer dan enig ander land op aarde,” zei Varma. “Het had tests, het had vaccins, het had een medicijn en het had behoorlijk goede klinische epidemiologische gegevens die door de jaren heen door de Amerikaanse regering zijn gefinancierd.”

“De dingen zijn veel beter gegaan in de maand juli – we hadden dit niveau van actie gewoon in mei moeten zien, niet nu.”

Leave a Comment